帕金森病的基因治疗初战告捷

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拦蒲г涸罕ɑ的最近一期文章报道了首次成功进行帕金森病的基因治疗的脑扫描结果。
以前基因治疗从未用于人类的神经退行性疾病，所以此研究是一个重要的里程碑。
纽约大学医学院的科研人员将无毒的基因修饰病毒注入帕金森病人的脑内。此病毒携带能减少帕金森病人脑中过度活跃的神经细胞，从而影响病人的运动控制系统。被注射的基因只被注入一侧脑区来降低风险性并可更好地评估试验结果。
进行治疗的试验包括11名男性和1名女性。脑扫描是其中一部份检测手段。正电子发射断层扫描（PET）可在治疗前、治疗后6个月和治疗后1年后进行。PET扫描显示不同神经环路活性的前后变化，参与运动的大脑环路的恢复提示此治疗方法在起作用。另外病人症状也有显著改善。
病人在接受部分疾病受累脑区直接注射后，脑扫描显示帕金森病人原先异常的一些大脑回路又可以恢复正常功能。治疗一个月后可以见到功能恢复的迹象，所有病人在3－6个月后有平均30％的运动功能改善。令医生诧异的是有一个病人居然有65％的运动功能改善。
领导此研究的David Eidelberg博士说，“脑扫描显示基因治疗可纠正脑的异常活性，由此而产生治疗作用。在病人进行脑扫描前，人们不清楚这种功能恢复作用是安慰剂的作用，还是注射基因治疗药物的作用？但是脑扫描的详细数据可以说明病人脑中的特异改变可用基因治疗来解释。”
世界上有几百万人患帕金森病，它通常在50岁后发病，主要表现为震颤、行动不便和肌强直等。目前此病治疗没有特效药。现有药物可改善症状，但是有副作用，如多巴胺功能紊乱症等。
病人由此增加用药剂量，易使病情恶化、处境危险。帕金森病主要是特定脑区含多巴胺的神经细胞的丢失。多巴胺可为部分脑区提供协调运动的信息，当含多巴胺的细胞死亡后，这些脑区的功能丧失。本试验中随着过度活跃的细胞的破坏产生另外的化学信号水平的下降，可使多巴胺水平增加。研究小组下一步打算进行更大范围的治疗，计划明年初进行持续18个月的试验。

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wubiao1974